Thx pharma : points clés
THX PHARMA (SIREN 791889777) signale la délivrance par l’Office européen des brevets du brevet européen n° EP 4 188 371, intitulé « Miglustat alone or in combination with trehalose for the treatment of a lysosomal storage disorder ». Ce brevet protège l’usage du miglustat, principe actif de Batten‑1, dans le traitement de la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3). Le communiqué rectificatif publié le 9 septembre 2026 annule et remplace celui du 8 septembre 2026 afin de corriger une erreur matérielle dans la désignation d’un produit historique.
Le sommaire
Le brevet est détenu conjointement par la Beyond Batten Disease Foundation (BBDF), le Baylor College of Medicine et Cardiff University. BBDF a concédé à THX PHARMA une licence exclusive et mondiale, conformément à l’accord conclu fin 2019 entre les parties. Le texte officiel déposé est disponible via le communiqué OAM consultable ici : Communiqué officiel (PDF).
Portée géographique et durée de la protection
Le brevet couvre 38 États contractants de la Convention sur le brevet européen, incluant l’ensemble des États membres de l’Union européenne, le Royaume‑Uni, la Suisse et la Norvège. La protection est définie jusqu’au 30 juillet 2041. Le communiqué précise que ce brevet constitue un brevet d’usage thérapeutique, protégeant l’utilisation du miglustat indépendamment de la forme galénique retenue.
Architecture de la protection intellectuelle
THX PHARMA et ses partenaires présentent la protection de Batten‑1 comme s’appuyant sur trois piliers complémentaires et indépendants :
1) Le brevet d’usage européen (EP 4 188 371) couvrant l’emploi du miglustat dans la maladie CLN3 ;
2) Un brevet de formulation détenu par THX PHARMA, intitulé « Palatable liquid solution containing high concentration of miglustat », protégeant spécifiquement une solution buvable concentrée et adaptée à l’administration pédiatrique ;
3) Des désignations de médicament orphelin obtenues auprès de la FDA (août 2020) et de la Commission européenne via l’EMA (octobre 2020), offrant des exclusivités commerciales réglementaires complémentaires (sept ans aux États‑Unis, dix ans dans l’Union européenne) indépendantes des droits de brevet.
Contexte de développement clinique et commercial
Le communiqué rappelle que les travaux financés par BBDF et conduits dans les laboratoires du Dr Marco Sardiello (Baylor College of Medicine) et du Dr Emyr Lloyd‑Evans (Cardiff University) ont montré, dans des modèles cellulaires et animaux de CLN3, une réduction de l’accumulation lysosomale des glycosphingolipides, de la neuro‑inflammation et de la mort neuronale sous traitement par Batten‑1.
THX PHARMA signale également un accord de licence mondial conclu avec Biocodex en février 2026 pour le développement et la commercialisation de Batten‑1. Par ailleurs, les demandes d’autorisation pour conduire l’essai clinique de phase 3 Batten‑1‑02 ont été déposées auprès de la Food and Drug Administration (FDA), de la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) et des autorités compétentes de l’Union européenne, selon le communiqué.
La société rappelle que Batten‑1 est un candidat‑médicament en développement et qu’il n’a reçu aucune autorisation de mise sur le marché à ce stade. Le communiqué contient en outre des déclarations prospectives portant sur la validité et l’opposabilité du brevet, la durée effective des exclusivités et le calendrier et résultats attendus de l’essai de phase 3, avec la mention explicite des risques et incertitudes habituels attachés à ces projections.
Réactions et positionnement stratégique
THX PHARMA présente la délivrance du brevet comme un renforcement de son portefeuille de propriété intellectuelle, en complément de sa formulation propriétaire et des désignations d’orphelin. La société estime que ces droits constituent un facteur de valeur pour l’accord de licence avec Biocodex et pour la sécurisation de l’exploitation commerciale future de Batten‑1.
De son côté, la Beyond Batten Disease Foundation souligne que le brevet couronne plus de dix ans de recherche financée par la fondation et vise à protéger cet investissement pour permettre la poursuite du développement clinique avec un partenaire industriel.
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Pour consulter la source : communiqué officiel OAM.
Mise en perspective
La délivrance du brevet européen EP 4 188 371 renforce nettement le dossier de propriété intellectuelle autour de Batten‑1 en ajoutant une protection d’usage (indépendante des formes galéniques) à la protection de formulation et aux exclusivités réglementaires d’orphelin. Pour les investisseurs et partenaires industriels, cela réduit certains risques commerciaux liés à l’entrée de génériques ou d’alternatives pharmaceutiques sur le même usage, au moins jusqu’en 2041, et augmente la valeur stratégique du programme dans les négociations de licence et de co‑développement. Pour les concurrents, la triple architecture de protection (usage + formulation + orphelin) impose des barrières techniques et réglementaires à court et moyen terme ; elle impose aussi de cibler soit des mécanismes d’action différents, soit des voies de contestation juridique du brevet. Enfin, la combinaison d’un brevet d’usage européen et d’une licence mondiale déjà octroyée à un partenaire commercial (Biocodex) rend le calendrier réglementaire — notamment l’issue de l’essai de phase 3 — déterminant pour la réalisation de la valeur économique annoncée par THX PHARMA.
Les parties suivront de près les étapes réglementaires et judiciaires susceptibles d’affecter la mise en marché et la liberté d’exploitation. En pratique, les délais d’examen, les procédures d’opposition et d’éventuels contentieux limiteront ou prolongeront l’effet économique de ces droits, rendant la feuille de route commerciale dépendante des décisions administratives et juridiques à venir.
