MAAT PHARMA (SIREN 808370100, LEI 969500CQQB6XUNW6CN97, ISIN FR0012634822, ticker MAAT) informe que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA a confirmé, à l’issue du réexamen, un avis négatif sur la demande d’autorisation de mise sur le marché conditionnelle de MaaT013, commercialisé sous le nom Xervyteg®, pour le traitement de la maladie aiguë du greffon contre l’hôte (aGvH) avec atteinte gastro-intestinale réfractaire aux lignes antérieures de traitement.
Le sommaire
Le communiqué officiel déposé auprès de l’Organisme d’Autorégulation des Marchés (OAM) explicite que le CHMP juge insuffisantes les données cliniques issues d’une étude à un seul bras pour caractériser de façon adéquate le rapport bénéfice/risque du produit. La décision finale de la Commission européenne devrait suivre la recommandation du CHMP, selon la procédure réglementaire applicable.
Source : communiqué déposé sur info-financiere.gouv.fr.
Maat pharma : points clés
Le CHMP a maintenu sa position sur la base du dossier soumis : les éléments cliniques fournis proviennent d’une étude non contrôlée et ne permettent pas, selon le comité, de définir de façon robuste le profil bénéfice/risque de MaaT013 chez les patients adultes présentant une aGvH gastro-intestinale réfractaire. La Société rappelle que MaaT013 bénéficie d’une désignation de médicament orphelin attribuée par la FDA et par l’EMA, mais que cette qualification n’a pas suffi à compenser l’absence de données comparatives exigées par le CHMP dans le cadre de la demande d’AMM conditionnelle.
MAAT PHARMA indique que la Commission européenne rendra sa décision finale conformément au processus réglementaire en vigueur ; la procédure prévoit un délai d’adoption suite à la recommandation de l’EMA.
PHOENIX : essai pivotal Phase 3 conçu comme réponse réglementaire
Pour répondre aux manques identifiés, la Société a présenté lors de la procédure de réexamen le protocole PHOENIX, un essai mondial contrôlé, randomisé et ouvert de Phase 3 comparant MaaT013 à un meilleur traitement disponible présélectionné (BAT). PHOENIX viserait à générer des données comparatives attendues par les autorités pour caractériser le bénéfice clinique et la tolérance du produit.
Caractéristiques principales annoncées de PHOENIX :
– conception : essai contrôlé, randomisé, ouvert ;
– population : patients atteints d’aGvH réfractaire aux corticostéroïdes et au ruxolitinib ;
– taille : environ 138 patients, randomisés 1 : 1 ;
– critère principal : taux de réponse globale, tous organes confondus, à J28 ;
– critères secondaires : divers critères d’efficacité et de sécurité.
MAAT PHARMA poursuit la préparation clinique de PHOENIX, notamment des évaluations de faisabilité auprès de centres investigateurs aux États-Unis et dans d’autres pays cibles. La Société précise que le retour issu d’un échange de Type C avec la FDA soutient l’avancement de PHOENIX en tant qu’essai pivotal destiné à l’enregistrement, offrant un cadre pour finaliser le protocole et activer des centres investigateurs.
La Société indique qu’une première inclusion de patient pourrait intervenir au premier semestre 2027, sous réserve d’obtention des financements et des autorisations réglementaires nécessaires. MAAT PHARMA étudie par ailleurs des options pour orienter un plan de développement centré sur les États-Unis, tout en visant une stratégie d’enregistrement potentiellement globale.
Conséquences financières et mesures de trésorerie
En parallèle du repositionnement clinique, MAAT PHARMA mène une revue stratégique de son portefeuille d’actifs et met en œuvre des mesures supplémentaires de préservation de trésorerie. Ces actions visent à étendre l’horizon de financement de la Société jusqu’en décembre 2026, contre novembre 2026 précédemment, sur la base des hypothèses opérationnelles actuelles.
Le communiqué précise que la mise en œuvre complète du plan PHOENIX et son calendrier restent conditionnés à l’obtention de ressources financières complémentaires. La Société n’annonce pas de montant cible de financement ni de calendrier précis pour les levées éventuelles ; elle signale seulement l’intention de sécuriser les moyens nécessaires avant le démarrage des inclusions.
Pour le suivi opérationnel et financier des biotechs en phase clinique, la situation de MAAT PHARMA rejoint d’autres cas récents où la validation réglementaire a été subordonnée à des essais randomisés : voir, par exemple, des communiqués sur des présentations cliniques ou des rapports semestriels publiés par des sociétés du secteur (ADOCIA présente données cliniques et AdoShell en congrès, Advicenne publie des résultats semestriels positifs, VIRBAC publie son rapport semestriel 2026 et le dépose).
MAAT PHARMA rappelle enfin la nature des produits développés : MaaT013 est une Microbiome Ecosystem Therapy (MET) standardisée, issue d’un pooling de microbiotes de donneurs sains, caractérisée par une haute diversité bactérienne et la présence de populations productrices de métabolites anti-inflammatoires (Butycore™). Le candidat n’a pas encore d’autorisation de mise sur le marché.
Pour consulter la source : communiqué officiel OAM.
Mise en perspective
La confirmation de l’avis négatif du CHMP contraint MAAT PHARMA à transformer sa stratégie réglementaire en priorisant un essai randomisé de Phase 3, ce qui aligne le calendrier clinique sur des exigences comparatives désormais incontournables pour l’enregistrement en Europe. Pour les investisseurs, l’annonce met en lumière un double risque : dilution temporelle des perspectives commerciales en cas d’allongement de la phase de développement et besoin imminent de financements conditionnant le démarrage de PHOENIX. Les concurrents travaillant sur des approches microbiomiques ou des traitements pour l’aGvH bénéficieront d’un délai régulatoire relatif, mais les premiers résultats de PHOENIX — s’ils confirment un bénéfice — pourraient redéfinir rapidement la valeur thérapeutique et commerciale de MaaT013. Enfin, l’ouverture d’un axe de développement axé sur les États-Unis, soutenu par le retour de la FDA, fait basculer l’enjeu vers la capacité de MAAT PHARMA à mobiliser des ressources financières et opérationnelles à l’échelle internationale pour conduire un essai pivotal multicentrique.
